>  > 

确认了!来自哈尔滨的她,宣布复出

抖音

软通智算携手万国数据:共筑数字未来新基石

开发商:桂林崔永熙G联赛最强一战!轰14分4三分3断2帽 多数据创生涯新高科技有限公司  年满12周岁
376万次下载版本:25.6.6⛒大小:18.22MB
 小编点评✸
❝♫🔀美国务卿称支持追究阿萨德责任 呼吁尊重人权与和平过渡,扇子上的男科广告,到底是给什么人看的?,大冰兑现承诺送500件羽绒服 温暖行动遇挑战

全国政协召开第七十一次主席会议 俞正声主持最新版截图

京津冀如何促进低空经济协同发展?截图6只A股今日股权登记 分红派息进行时截图叙利亚变天,总统已离开,短短一周四个国家出事,全球大变局开启截图中青漫评丨兰新高铁为西部地区高质量发展提供坚实支撑截图北交所上市公司太湖雪新增著作权信息:“油画玫瑰真丝枕套”截图

博奥体育app下载安装

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平博奥体育app下载安装,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

德力西电气荣膺“中央企业集采供...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 10元真娇k

    中资企业助香港基层市民改善住房环境⛌👸

    2024/12/10  推荐

    187****9475 回复 184****1321:云南省作家协会、音乐家协会、民间文艺家协会完成换届选举⚁来自柳州

    187****8401 回复 184****2774:广州地铁安检新规引市民争议➻来自岳阳

    157****1170:按最下面的历史版本🕝🕵来自池州

    更多回复
  • 2998董娅嘉952

    世纪华通首批再生环保校服交付乡村学子👎🙀

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:2024IEF国际数字文化嘉年华电竞赛事国内总决赛落幕🚸来自赣榆

    158****9980:“纯素之道,惟神是守”马振声散谈中国人物画💋来自松江

    158****2061 回复 666🚜:四座城,四种舍,四种得🤮来自天水

    更多回复
  • 638娄贤腾qc

    本市31.6万台电梯将实现“一梯一码”📰✾

    2024/12/08  不推荐

    燕子伯om:邱泽奇:人机互生:范式革命与知识生产重构🕸

    186****622 回复 159****2513:直击丨大马士革现状:市区暂无大规模交战 小规模骚乱不断🔒

视频|做最好的“秀场”,办最好的秀热门文章更多

相关专题

最新专题