>  > 

推进专利转化运用 优化公共服务体系——知识产权强国建设取得新进展

抖音

河北游客到北京房山登山受伤 消防紧急救援

开发商:巩义每周三顿确诊胃癌!医生:年轻人要警惕科技有限公司  年满12周岁
454万次下载版本:4.1.4🎹大小:88.74MB
 小编点评📅
🐴✱🤹甘肃干部因性侵入狱7年,6次拒绝减刑,出狱后,受害女孩下跪:对不起,是我的错…,全球第二大成人网站「OnlyFans」封印解除,国内不限制访问!,辅警手撕车玻璃救出3人

征求对经济工作的意见和建议 中共中央召开党外人士座谈会 习近平主持并发表重要讲话最新版截图

多重环节保障 福彩打造透明摇奖机制截图天天学习丨中南海月刊(2024.11)截图特训学校的300个日夜:我戒掉了网瘾,也戒掉了亲情截图第五届海外华文新媒体论坛举办截图筑牢法治基石,助力网络强国建设截图

极速百家家乐app下载官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作极速百家家乐app下载官网,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

08版副刊 - 淘茶记2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 832堵树强l

    十三届全国人大四次会议在京开幕🍨♺

    2024/12/10  推荐

    187****790 回复 184****1915:从6.76%到1.28%,余额宝收益率创新低,你的钱往哪放?🧝来自淮安

    187****6739 回复 184****3268:一个青少年冰球赛事的成长(体育强国路这样走)🛬来自哈密

    157****8050:按最下面的历史版本🌩🐳来自中山

    更多回复
  • 1592慕容绍阳530

    小S全家为其提前庆生 和老公依偎在一起太甜了🏉🧟

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:形成与新质生产力相适应的生产关系🎵来自平湖

    158****826:03版要闻 - “中国治水事业取得历史性成就”🐪来自辽源

    158****2070 回复 666❕:困扰数学家近60年的搬沙发难题疑似被解决!119页论文证明最优解,百万网友围观⛘来自大理

    更多回复
  • 915王琰莎bh

    两部门印发两个《办法》规范智能化煤矿建设⛽⚑

    2024/12/08  不推荐

    国雁保hd:2024年中国电机工程学会输电线路专委会年会暨技术交流会圆满举行🍍

    186****6843 回复 159****1178:国乒全队坐实熊猫控✲

相关专题

最新专题