>  > 

进博后再聚首!中国瑞典商会携会...

 小编点评💴
🅿😣🏪广东体彩扬帆新征程 奋力再出发,韩国政局混乱加剧,发射基地突发意外,141吨洲际导弹爆炸,160名专 家葬 身火海

力量融合贯通 监督有形有效最新版截图

俄罗斯莫斯科举办冰雪冰雕节截图在摩尔多瓦看普希金的涂鸦截图全媒体时代国有企业新媒体运营创新的路径选择截图西城法院“普法驿站”实现辖区中小学校园全覆盖截图网友追问“患精神分裂症女硕士走失13年被收留”,当地再回应截图

b体育官方app下载官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称b体育官方app下载官网,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计b体育官方app下载官网,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变b体育官方app下载官网,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平b体育官方app下载官网,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

美媒:墨西哥研究发现,酷热对年轻人影响更大2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 131甘壮义p

    05版要闻 - 黑龙江实施“助力乡村振兴万人计划”⚫🐟

    2024/12/10  推荐

    187****2518 回复 184****2464:中老铁路通车三周年主题日活动暨南坡国际产业示范园开园仪式举行♂来自辽阳

    187****2468 回复 184****9700:习言道|信息支援部队首先是一个战斗队☚来自思茅

    157****2979:按最下面的历史版本⚜☹来自克拉玛依

    更多回复
  • 4240常芝姣957

    广州本轮新冠感染者均感染印度变异株🏁🎂

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:2020北京图书订货会即将拉开帷幕🏚来自南平

    158****6235:拼多多百亿补贴上线首批海运车厘子,5斤原箱补贴售价低至141.9元👋来自青岛

    158****1683 回复 666🍥:急难愁盼|广东潮州网友反映某村道私设限高架 当地:拆🐕来自阿克苏

    更多回复
  • 602尹竹露fp

    外交部回应解放军是否在台岛附近演习🤑🌇

    2024/12/08  不推荐

    董桦玉fq:把居家适老化改造好事办好🍼

    186****5622 回复 159****4101:巴黎圣母院修复后首次向公众开放,约2500名幸运儿见证历史时刻⛎

相关专题

最新专题