>  > 

七绝•远眺京北长城

 小编点评💊
📕🚷📽马英九幕僚批民进党无视台湾人利益,2024世界传统医药大会北京宣言发布,浙江“两篇大文章”加快建设创新浙江

湖南娄底:云雾缭绕 展现多彩乡村画卷最新版截图

经中共中央批准:赵俊民同志任云南省委委员、常委截图白宫:也不是不能改截图“一个博物院就是一所大学校”(今日谈)截图携前沿研究成果亮相CDA大会,薇诺娜为皮肤医学事业贡献专业力量截图韩媒:多国发布赴韩旅行警告,韩国入境游市场再面临严峻挑战截图

m6米乐网页版登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平m6米乐网页版登录,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩m6米乐网页版登录,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

交通运输行业专家创新大讲堂在北交大举办2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 955欧山茂e

    大咖云集、阵容强大,2024澎湃城市更新大会亮点抢先看!➝🐉

    2024/12/10  推荐

    187****7210 回复 184****1050:我的故乡不在远方|零零后曲作者演绎🎚来自巩义

    187****6043 回复 184****2063:油电平权、双轨并行:汽车产业健康发展的必由之路☼来自拉萨

    157****381:按最下面的历史版本💎🎡来自晋中

    更多回复
  • 3489诸葛琴奇641

    皇冠文化也出手了,连发多条新动态,琼瑶儿媳的声明恐沦为空谈!🏥📹

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:申请退款后吃掉餐品🥄来自新乡

    158****6484:锐利慧眼 3D ToF智能相机助力物...🍯来自塔城

    158****9885 回复 666🈶:赖清德窜美,大陆为何按兵不动? 原来早就掐住了美方“命脉”💵来自玉林

    更多回复
  • 280项钧坚aq

    公益体彩助力器官捐献 共同见证生命延续🦈✜

    2024/12/08  不推荐

    雍洁波up:俄方称叙总统巴沙尔·阿萨德已辞职 俄为其提供庇护☕

    186****5868 回复 159****4733:共建一带一路坚定前行✐

用水果代替正餐,更有益于减肥?热门文章更多

相关专题

最新专题