>  > 

第四届英国“中国旅游文化周”在伦敦启动

 小编点评♬
❨🐸🖍契税优惠新政策实施五日36.4万户家庭减免契税84亿元,“桂姐姐”大宣讲助力共建共享中华民族共有精神家园见行见效,请转告大家,三大队正式集结亮相了!

Z世代唱享中国·江南文化 | 聆听水乡一曲山歌悠扬,踏寻古镇百年红色回响最新版截图

刘宇宁压轴截图家庭教育法草案:家庭教育不得有任何形式家庭暴力截图过斑马线仅是“车让人”就行了吗?这些“小事”千万别大意截图进一步全面深化改革扩大开放 激发创新活力截图习近平会见阿根廷总统米莱截图

Manbetx3.0登陆

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后Manbetx3.0登陆,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗Manbetx3.0登陆,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

加盟蜜雪冰城,开启甜蜜事业之旅2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 587费贞翔d

    金卡戴珊被指模仿侃爷妻子穿衣风格 相似装扮引热议🚙💅

    2024/12/10  推荐

    187****8840 回复 184****8555:私家车挡住救护车去路?多部门回应🥍来自来宾

    187****6209 回复 184****5406:经常感觉肩颈僵硬疲劳怎么办?一个动作帮你缓解🎁来自南昌

    157****3744:按最下面的历史版本🔜❞来自西安

    更多回复
  • 4180穆莲飘79

    特朗普宣布多项新提名 涉多个国土安全职位🈯🚎

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:全英华人汽车工程师协会2022年会成功举办🎰来自抚顺

    158****1741:我国将培训1300名中医药人才 推动国际交流与传承💂来自张家港

    158****4084 回复 666🤫:2024年西南地区酒店投资报告❿来自十堰

    更多回复
  • 620黎建榕ra

    金衡山评《无地可依》︱美国式“田园风光”的昨天和今天🌄💀

    2024/12/08  不推荐

    元眉翠ue:澳门特区政府经济财政司司长谈惠民措施:2025年用于市民福利约257亿澳门元🚕

    186****1821 回复 159****5590:弘扬绿色健康饮食文化(人民时评)🗝

《红色通缉》第三集《出击》热门文章更多

相关专题

最新专题