12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。
地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。
近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作beat365官方网站官网,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。
2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。
大乐透第20130期开出7注一等奖在哪下载安装?国家东南区域应急救援中心宣布即将交付使用好用吗?
作者: 温风楠 2024年12月10日 03:59430.74MB
查看116.93MB
查看39.0MB
查看68.2MB
查看
网友评论更多
702平茜栋z
去年电信业务量增长超两成🚶🎠
2024/12/10 推荐
187****131 回复 184****6131:日本有识之士呼吁归还掠夺文物 反省历史错误❘来自岳阳
187****5008 回复 184****8552:不仅是阅读空间 实体书店探索更多新业态🔆来自日喀则
157****6938:按最下面的历史版本🈸⛈来自合肥
480巩琴阅504
冰箱市场亟待走出高端误区🍢✥
2024/12/09 推荐
永久VIP:粤公网安备44010602002985号⛈来自安顺
158****238:电力设备行业定期报告:美国固态电池公司QS发布下一代产线设备 铁锂涨价渐落地❿来自曲靖
158****2960 回复 666🚴:河南安阳县:多彩特色课程助力学生全面发展🗼来自太仓
814翁薇晶xq
6年后回首:上海与特斯拉的百亿豪赌,到底是输是赢?✕♰
2024/12/08 不推荐
温轮鹏oy:一个普通人的热搜48小时💘
186****7049 回复 159****3783:2013中国环塔(国际)拉力赛圆满结束⬜